การบำบัดด้วยยีนของสเต็มเซลล์เม็ดเลือด

การบำบัดด้วยยีนเพื่อส่งยีนเพื่อเข้าสู่เซลล์ต้นกำเนิดเลือดได้ง่ายขึ้น สิ่งนี้จะเป็นสิ่งสำคัญเนื่องจากเซลล์ต้นกำเนิดและโดยเฉพาะอย่างยิ่งเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดแดงที่ต่ออายุตัวเองมีอุปสรรคมากมายในการป้องกันไวรัสทำให้พวกเขาท้าทายสำหรับยีนบำบัดที่จะแทรกซึมเข้าไปการบำบัดด้วยยีนของสเต็มเซลล์เม็ดเลือดกระบวนการบำบัดมีประสิทธิภาพมากขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ

กระบวนการบำบัดรักษาด้วยยีนปัจจุบันต้องอาศัยการแยกเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดเม็ดเลือดแดงเล็ก ๆ ออกจากเลือดของผู้ป่วย เซลล์เล็กเหล่านี้สามารถต่ออายุตัวเองและก่อให้เกิดเซลล์เม็ดเลือดทุกชนิด ยีนการรักษาจะถูกส่งไปยังเซลล์เหล่านี้ผ่านไวรัสที่ออกแบบ ซึ่งใช้ประโยชน์จากความสามารถพิเศษของไวรัสในการแทรกข้อมูลทางพันธุกรรมใหม่เข้าไปในเซลล์ที่มีชีวิตเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดมีความยืดหยุ่นสูงต่อการโจมตีของไวรัส พวกเขาปกป้องตัวเองด้วยโครงสร้างที่เรียกว่าโปรตี ซึ่งสกัดกั้นเวกเตอร์ด้วยเหตุนี้จึงต้องใช้ความพยายามหลายครั้งและเวกเตอร์การบำบัดด้วยยีนราคาแพงจำนวนมากเพื่อส่งยีนไปสู่เซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดเม็ดเลือดแดงได้สำเร็จ